（原文章标题：7种罕见病药“木地板价”进医疗保险，这套付款体制仍待创建）

低值罕见病药品以“木地板价”列入社保是2021年医保谈判的一大闪光点。包含曾以“70万一针”知名的高价药诺西那生钠注射剂以内，2021年共分7种罕见病用药根据交涉方法进到国家医保目录中。

3日，2021年国家医保药品目录调节工作中完毕，总共74种药物增加进到文件目录。国家社会保险局在对医保目录调整的讲解中称，新列入药物精确补足恶性肿瘤、慢性疾病、抗感染药、罕见病、妇儿等用药要求，共涉及到21个临床医学等级，病人获益面普遍。

罕见病病人的用药确保是在我国医疗保险组织建设一块薄弱点，也是每一年国家医保谈判中备受关注的网络热点。蔻德罕见病核心(CORD)创办人及负责人黄如方对第一财经表明，低值罕见病药品第一次取得成功列入到国家国家医保目录中是一次提升，反映出了政府部门及其医药企业对罕见病人群用药确保的高度重视，但“木地板价”针对医药企业将来对罕见病创新药的产品研发及其对我国市场的评定会出现何危害，还需进一步观查。

第一财经在访谈时掌握到，罕见病“高价药”想要以“木地板价”进到医疗保险是有各个方面缘故的，国家社会保险局的“生命压价”是一方面，除此之外也有别的更为准确的缘故，例如原是独家代理的药物拥有市场竞争品、发生了取代药品、公司注重在我国更高的销售市场等。

多“锦上添花”，少“画龙点睛”是本次国家医保药品目录“保基本上”的标准之一。在3日举办的国家医保药品目录调节记者招待会后，2021年国家医保谈判药物股票基金计算专家团小组长郑杰接纳记者采访时表明，罕见病病人的用药确保并不是只靠国家交涉就能化解的，将来还必须综合性的对策。基本医疗保险不仅是医保，还包含商业险、慈善救助这些一同产生一套详细的保障机制。

“70万”降至小于3.3万

国家社会保险局药业服务项目建设司厅长黄华波表明，在調整中，国家社会保险局紧紧围绕“保基本上”的功能分区，将股票基金可承担做为务必恪守的“道德底线”，避免高价药、价格昂贵药进医疗保险。

在本次国家医保目录交涉中，罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）用药诺西那生钠注射剂，历经8轮价钱商谈，最后以小于3.3万余元/针（实际价钱受保密协议维护未发布）的价钱交涉取得成功。

2019年发售之初，诺西那生钠注射剂价钱达到70万一针，后在今年降到55万余元一针，在2021年运行的全新升级支援方案下，应用诺西那生钠注射剂的病人第一年的药物医治自费花费从原来的约140万余元降到55万余元。与此同时，该药在中国一些省份被列入了本地医疗保险或商保费用报销范畴。

东南大学医保和社保研究所负责人张静对第一财经表明，因为拥有竞争对手发售，发生了代用品，诺西那生钠注射剂早已大幅度减价，这就是销售市场的能量。

2021年6月16日，我国国家药监局宣布审批了罗氏重磅消息神经系统自主创新药品利司扑兰内服饱和溶液用散（商品名：艾满欣），用以医治2月龄及以上病人的SMA，这也是第一个在我国获准医治SMA的内服病症调整医治药品。相关资料表明，罗氏艾满欣发售价钱为一瓶（60mg）RMB63800元，服食方法为内服，每天一次。

在国家交涉以前，诺西那生钠注射剂年自费花费早已降为了50万余元下。依据中央电视台公布交涉短视频表明，公司初次价格即53680元一支，首年治疗费约为32万，通过国家社会保险局生命压价以后，降至了3.3万下，首年治疗费小于20万，医疗保险报销后，病人本人自费花费仅有几万块。

渤健生物体4日在其微信公众号称为，全国各地第一款医治SMA用药诺西那生钠注射剂被列入了2021年版国家医保药品目录，我国SMA诊治宣布进入了医疗保险时期。

渤健的数据统计，依据香港和台湾的患病率，融合我国2019年全国总人口数和新生婴儿数估计，SMA我国每一年兴新病人850人，总病人总数为25000人上下。

针对罕见病而言，25000人是个巨大的销售市场，这也是国家社会保险局可以做为发展战略消费者和公司博奕的筹码。

黄如方表明，罕见病药发生“木地板价”是业界对2021年医保谈判有异议之处，也是有公司忧虑将来医保谈判是不是都需要以那么低的价钱才可以进到我国市场。黄如方觉得，应当从三个层面去看看“罕见病”药物的木地板价，一方面是罕见病药品因为销售市场总数比较有限，高价位对策是合乎行业逻辑性的，假如罕见病要都卖得那么划算，会造成沒有公司想要去产品研发。

“但另一方面也需要见到全世界药品标价的逻辑性。这种高价罕见病药物的关键利润中心没有我国市场，反而是靠英国、欧盟国家，也有印度等国家和地域，也就是我国市场自身便是它的增加量，有就多挣一点，沒有也没有太大的关系。”黄如方说。

渤健生物体称，截止到2021年8月，诺西那生钠注射剂已在44个国家和地域列入费用报销范畴。

怎样补上罕见病用药的薄弱点

黄如方觉得，2021年医保谈判完成低值罕见病药物提升的另一个因素是国家社会保险局出了工资待遇明细，将来地区有可能不容易独立探寻罕见病的医疗保险付款问题，尤其是创建专项资金等，这也就规定国家方面作出相对应的准备。

罕见病患病率尽管不高，但对社会发展的不良影响较为大，“高价药”超过绝大多数人的付款工作能力，人民群众一旦悲剧患上罕见病便会处在孤独的处境。在我国针对罕见病及“孤儿药”一直都在颁布有关的现行政策，在其中《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》明确指出“探寻罕见病用药保障体系”。

业界早已达到的的共识是创建多方面筹集资金的罕见病用药保障体系。张静表明，医保仅仅多方面体制中的一方。针对罕见病“高价药”而言，医保所做的便是在操纵的范畴内把规定定出来，假如公司可以满足这种“规定”，药物就会有很有可能入医疗保险。

张静觉得，这是指三个层面，一是要有很好的适用范围，功效要尤其准确，这也是进文件目录的标准；二是厂家要有效，在医保基金可以担负的法定期限；三是务必遭受严苛管控，不论是走医院门诊安全通道或是药房安全通道，都务必通过专科医生，由于这般贵的药物，医师要参加负责任，不可以医疗保险“一报了之”，务必对功效开展按时评定。

什么是有效的价钱？本次国家医保目录交涉，国家社会保险局向公司释放出来了确立的数据信号：如今国家医保目录中近3000个药物，没有一个药物超出30万，医保基金可以承担的最低额度按年治疗费30万。

中国药学会科技发展核心前不久公布的《中国医保药品管理改革进展与成效蓝皮书》表明，2020年版国家医保目录包括45个罕见病用药，遮盖22个疾病的罕见病。有关药物加入医疗保险后，额度和使用量多有较大幅提高，提升了相对应罕见病病人用药的普适性。

处理罕见病用药保障体系不但要靠国谈，也需要靠集中采购。2021年1月，国务院下发《关于推动药品集中带量采购工作常态化制度化开展的意见》，尤其对医治罕见病的“孤儿药”购置做出独特分配，根据国家购置和交涉来减少巨额的罕见病药物价格，提升“遗孤病”病人的用药普适性。

“罕见病用药确保最后也是要多层面的医疗保障制度来处理，政府部门、社会发展、家中、本人、公司都需要担负对应的义务，要创建多方面多元化的付款体制，针对病人的压力要开展到顶，浙江省等地早已在开展探寻，医疗保险工资待遇执行以后，罕见病确保是国家方面来做，或是每个省来做，都必须进一步明确。”张静说。